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美国批准首个红细胞生成性原卟啉症治疗药物

2019-10-12 00:00 

2019年10月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Scenesse (afamelanotide)用于成人红细胞生成性原卟啉症(EPP)。这也是首个获得批准用于治疗EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。

EPP是一种罕见病,由突变引起铁螯合酶(一种参与血红素生成的酶)活性受损。血红素是血红蛋白的重要组成部分,血红蛋白是红细胞中的载氧分子。铁螯合酶活性降低导致原卟啉在体内蓄积。光照到皮肤会与原卟啉反应,会引起强烈的皮肤疼痛和皮肤变化,如发红和增厚。

Scenesse是一种黑素皮质激素受体1(MC1-R)激动剂,可增加皮肤中真黑素的产生,并且不受阳光或人工光源的影响。Scenesse是一种皮下植入物。

Scenesse的批准是基于两项平行临床试验,红细胞生成性原卟啉症患者每两个月接受一次Scenesse或安慰剂的皮下植入。结果显示:经过6个月治疗,治疗组无疼痛持续时间比安慰剂组要长。

Scenesse最常见的副作用是植入部位反应、恶心、口咽疼痛、咳嗽、疲劳、皮肤色素沉着、头晕、黑色素痣、呼吸道感染、嗜睡、非急性卟啉症和皮肤刺激。治疗期间患者应保持防晒,以防产生红细胞生成性原卟啉症相关的光毒性反应。